Rapp Therapeutics

Компания является биофармацевтической фирмой на клинической стадии, сосредоточенной на открытии и разработке трансформационных лекарственных препаратов небольшого размера для пациентов, страдающих расстройствами центральной нервной системы (ЦНС). Основанная в Делавэре, организация стремится продвигать понимание и лечение этих состояний.

Нейронные рецепторы представляют собой сложные белковые комплексы, состоящие из основных субъединиц рецептора и связанных с рецептором белков (RAP). RAP играют ключевую роль в регулировании экспрессии и функции рецепторов. Основатели компании сделали новаторские открытия, связанные с функцией RAP, которые стали основой платформы технологии RAP. Этот глубокий опыт в биологии RAP предоставляет возможность исследовать ранее недоступные цели и разрабатывать препараты для ЦНС, специфичные для вариантов рецепторов и нейроанатомических областей, связанных с определенными заболеваниями. RAP-219, самый передовой кандидат на продукт, является отрицательным аллостерическим модулятором (NAM) рецептора AMPA (AMPAR). RAP-219 стремится достичь нейроанатомической специфичности за счет своего селективного нацеливания на RAP, известный как TARPg8, связанный с нейронным AMPAR, клинически подтвержденной целью для лечения эпилепсии. Хотя AMPAR широко распространены в ЦНС, TARPg8 экспрессируется только в отдельных областях, включая гиппокамп, ключевое место, вовлеченное в очаговую эпилепсию. Завершены фазы 1 испытаний на здоровых взрослых для оценки безопасности и переносимости RAP-219, и запланировано проведение фазы 2a доказательного испытания на взрослых пациентах с лекарственно-устойчивой очаговой эпилепсией в середине 2024 года, с ожидаемыми итоговыми результатами в середине 2025 года. RAP-219 также демонстрирует терапевтический потенциал при периферической невропатической боли и биполярном расстройстве, при этом фазы 2a испытаний ожидаются во второй половине 2024 года и в 2025 году соответственно. Еще одна молекула, нацеленная на TARPg8, RAP-199, с различными химическими и фармакокинетическими свойствами, ожидается к началу фазы 1 испытаний в первой половине 2025 года.

Помимо TARPg8, существуют две программы на стадии передового открытия, связанные с никотиновыми ацетилхолиновыми рецепторами (nAChR), происходящие из платформы технологии RAP. Первая программа на стадии открытия включает модуляторы a6 nAChR, разрабатываемые для лечения хронической боли. Вторая программа на стадии открытия включает модуляторы a9a10 nAChR, нацеленные на лечение нарушений слуха. Платформа технологии RAP продолжает использоваться для открытия дополнительных кандидатов на продукты.